Un programme pour optimiser
les activités de recherche
sur le long terme
Contexte
Depuis plus de 25 ans, les biostatisticiens de Creascience collaborent autant avec de jeunes startups qu’avec des entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques établies, afin de former leur personnel scientifique et de les assister dans la mise en place, l’analyse et l’interprétation d’études scientifiques. Forts de cette expérience, nous sommes fiers de présenter un nouveau programme de mentorat visant à augmenter l’autonomie des équipes de recherche au sein de startups en biotechnologie en ce qui a trait aux bonnes pratiques statistiques et scientifiques.
La recherche scientifique représente une activité incontournable et critique pour toute startup dans le domaine des sciences de la vie, quel que soit son stade de développement. Qui plus est, la pérennité des startups dans ce domaine dépend directement de la qualité de cette recherche, que ce soit directement pour s’assurer de la validité des résultats obtenus ou pour convaincre des investisseurs potentiels. Enfin, l’aboutissement et le succès ultime impliquent inévitablement de se confronter à des autorités réglementaires à un moment ou à un autre.
Tous ces aspects rendent l’utilisation de bonnes pratiques scientifiques et la capacité à en convaincre des intervenants externes indispensables. Dans ce contexte, les méthodes statistiques – qui vont bien au-delà de l’analyse des données expérimentales – constituent des outils essentiels comme en témoigne notamment leur omniprésence dans les standards des institutions du domaine de la santé.
Par exemple…
- USA : la FDA exige pour les essais non cliniques que ceux-ci suivent un plan d’expérience formel et détaillé indiquant notamment les mesures prises pour réduire les biais.
- UK : Le MHRA produit notamment pour les dispositifs médicaux un guide spécifique pour encadrer les aspects statistiques de la R&D
- Europe: La EMA produit un guide spécifique pour encadrer la gestion des données manquantes: de la planification des essais à l’analyse des données
Objectifs du programme
Transfert direct de connaissance
Enracinement à long terme
Bénéfices attendus
Diminuer les coûts de R&D
Les outils statistiques permettent de construire des essais plus efficaces dont l’ampleur est directement reliée à l’objectif visé.
Accélérer le processus de recherche
Une interprétation rigoureuse des résultats limite le besoin d’études de validation
Augmenter la crédibilité scientifique
Les investisseurs et agences gouvernementales sont sensibles aux bonnes pratiques expérimentales.
Public cible
- Startups en biotechnologie dans le domaine médical
Rassurer les investisseurs
- Biotechs et pharmas en stade préclinique
Respecter les contraintes réglementaires
- Centres de recherche en sciences de la vie
Optimiser la R&D
Mise en place du programme
Atelier sur les bonnes pratiques statistiques
Dans un premier temps, nous proposons un séminaire de 3 heures présentant les différents aspects des bonnes pratiques scientifiques en relation avec les méthodes statistiques. Ce séminaire (voir programme détaillé joint) présente autant des exemples de bonnes que de mauvaises pratiques en les mettant notamment en relation avec les obligations réglementaires. Nous recommandons à l’ensemble du personnel scientifique et managérial d’y assister. Enfin, la participation au séminaire est un prérequis au programme de mentorat, mais il peut être offert de manière autonome
Choix des personnes-ressources
À l’issue du séminaire, l’entreprise qui décide de s’investir dans le programme de mentorat choisit la ou les personnes qui auront la charge d’implanter le programme au sein de celle-ci. Nous recommandons habituellement que deux personnes soient impliquées, l’une active dans les laboratoires de recherche et l’autre concernée elle aussi par la recherche et en position d’autorité afin de faciliter l’adoption des normes qui seront établies. Il faut que ces personnes soient en mesure de libérer chacune l’équivalent de 10 à 15 heures par mois.
Détermination des objectifs du programme
Le plan d’action décrit dans la section suivante sert de base de discussion. Idéalement, tous les points suggérés devraient être couverts, mais selon les priorités de l’entreprise, les faiblesses identifiées à l’issue du séminaire initial, le budget et le temps disponibles, il est possible de se concentrer sur certains aspects.
Afin de déterminer les objectifs exacts, le mentor assigné à la startup rencontre les représentants de l’équipe managériale ainsi que les personnes-ressources choisies et s’assure d’établir un cursus et un échéancier à la fois réaliste et en accord avec les besoins exprimés.
Fixation de la durée du programme
La durée exacte du programme dépend en premier lieu des objectifs fixés ainsi que de la disponibilité anticipée des personnes-ressources. Dans tous les cas, sa durée minimale est de 6 mois et idéale d’un an. Toutefois, à l’issue du premier bloc de 6 mois, une réévaluation de l’ensemble du processus est proposée et il est demandé à la startup une implication subséquente sur une base trimestrielle seulement.
Il est également possible d’organiser le programme sur une plus longue durée, que ce soit pour accommoder une disponibilité limitée des personnes-ressources ou pour intégrer des concepts et outils supplémentaires.
Fonctionnement du programme
Principe d’intervention
Pour chaque thème :
- Rencontre initiale – présentation des concepts
- Remise d’une grille d’analyse pour transposer les concepts à la réalité de l’entreprise
- Les personnes-ressources établissent une proposition de norme
- Deuxième rencontre pour discuter de la proposition
- Ajustements si nécessaire et finalisation de la norme
Implication du mentor
Le mentor est un biostatisticien expérimenté. Il partage son expertise de deux manières :
- Rencontres régulières avec les personnes-ressources de l’entreprise soit en présentiel soit en distanciel
- Accessible en permanence pour des questions ponctuelles (mail, téléphone)
En outre, nous avons prévu un certain nombre de briques optionnelles qui peuvent s’ajouter à tout moment lorsque le processus d’implantation génère des demandes supplémentaires non anticipées.
Blocs de base du programme
Le programme idéal couvre l’ensemble des éléments suivants, mais selon les besoins, il peut aussi se concentrer sur certains aspects :
1
Gestion et présentation des données de test
- Structurer les résultats de chaque expérience : formatage adéquat, dictionnaire informatif, identification de la nature de chaque mesure
- Tirer profit des statistiques descriptives : détection d’erreurs, anticipation de problèmes
- Assurer l’intégrité globale des données : continuité de la recherche
2
Planification d’essais efficaces et utiles
- Définir la portée de chaque expérience : population cible, nombre de mesures, primary outcomes…
- Gérer les biais et la variabilité : réplicats vs. répétitions, effets d’opérateur, de batch, de jour…
- Déterminer et justifier la taille des essais : signification statistique versus pratique/biologique
3
Préparation et gestion des travaux de laboratoire
- Rédiger un protocole précis et complet : robustesse, transparence et reproductibilité
- Gérer le déroulement des expériences : identifier les anomalies, réagir aux difficultés rencontrées
- Établir un bilan qualitatif : transmettre et enrichir la connaissance des processus
4
Présentation rigoureuse des résultats
- Comprendre la structure de l’expérience et réaliser une analyse des données cohérente avec celle-ci
- Interpréter adéquatement les résultats : p-value, puissance, équivalence, supériorité, non-infériorité
- Rédiger un rapport d’expérimentation exhaustif, un sommaire pertinent, une publication scientifique de qualité
Blocs satellites optionnels
Révision d’article scientifique
Planification et interprétation d’une étude pilote
Séminaire d’intégration des nouvelles normes
Quantification des sources de variabilité
Les activités de recherche des startups en biotechnologie impliquent souvent des séries d’expériences impliquant des processus similaires : même matière première, opérateurs, types de mesures. Une connaissance précise de la variabilité induite par chacun des éléments est cruciale autant par ses implications scientifiques qu’économiques. En effet, elle permet de choisir de manière appropriée la structure expérimentale optimale et de justifier des décisions qui pourraient sembler contre-intuitives à un intervenant externe.
Dans ce bloc, nous vous offrons le support nécessaire pour planifier et analyser une étude visant à quantifier les principales sources de variabilité présentes dans vos études. L’analyse inclut des recommandations sur la manière de conduire les futurs essais vis-à-vis de ces sources de variabilité.
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