Meilleures pratiques statistiques pour les startups biotechnologiques/médicales

Cet atelier de 3 heures au cours duquel sont présentés les éléments-clés des recommandations et réglementations des différentes agences gouvernementales (Santé Canada, FDA, EMA, etc.) avec leurs implications concrètes sur les pratiques à respecter. S’adressant aussi bien aux équipes de direction qu’au personnel scientifique, l’atelier permet de sensibiliser les parties prenantes à ces enjeux. En soi, l’atelier est suffisant pour permettre aux startups d’auto-évaluer leurs pratiques et leur proposer des outils pour améliorer les points qu’elles jugent problématiques.

Plan de la formation

1. Introduction: Contexte scientifique et économique

Les principes de la recherche scientifique et les liens avec les outils statistiques

    • L’expérimentation : Passage de l’échantillon à la population cible
    • Représentativité et reproductibilité des études et des expériences
    • Analyse et interprétation des résultats : la p-value, un Saint Graal scientifique et économique à démystifier

Les contraintes des startups

    • Les principes scientifiques à l’épreuve du financement et des délais
    • Contraintes réglementaires
    • Une vision à long terme : construire l’histoire scientifique de la société

Bonnes pratiques – 3 principes directeurs

    • Planification rigoureuse des tests
    • Une analyse statistique des résultats prévisible, adaptée et adéquate
    • Rapports et communication efficaces des résultats

2. Bonnes pratiques pour la planification des expériences et la collecte de données

Clarté de la question de recherche : type de comparaison, critère(s) final(aux), facteurs, etc.

Utiliser les connaissances déjà acquises pour rationaliser chaque test

Représentation adéquate et efficace de la variabilité

    • Variabilité biologique
    • Répétition et réplicat

Contrôler le risque de biais

    • Randomisation
    • Blinding

Détection d’effets cliniques/biologiques pertinents

    • Établir et justifier l’effet clinique souhaité
    • Calculer les chances de détecter l’effet désirét
    • Puissance statistique et taille de l’échantillon

Choisir une structure expérimentale scientifiquement et économiquement efficace

3. Analyse adéquate des données

Préparation des données collectées

    • Pré-traitement et manipulation des données brutes
    • Le traitement des valeurs extrêmes ​​“outliers”
    • Gestion des données manquantes
    • Impacts sur le pouvoir et risque de biais

Le choix d’une méthode de traitement des données statistiques

    • Refléter la structure de l’expérience
    • Vérifier les conditions sous-jacentes à l’utilisation des méthodes statistiques
    • Contrôler et modéliser les sources de variabilité pour maximiser les chances de détecter des différences importantes

Contrôler la multiplicité

    • Le principe de base : rationaliser l’analyse des résultats sous peine de tirer des conclusions erronées
    • Mesures correctives
      • L’approche statistique : des outils efficaces mais coûteux
      • La méthode scientifique : les « critères d’évaluation primaires », preuve de la maîtrise du sujet de recherche

Gestion des aléas expérimentaux : quand tout ne se passe pas comme prévu…

    • S’adapter aux événements inattendus
    • Anticiper les problèmes potentiels
    • Tirer le meilleur parti d’un « échec » expérimental

4. Rapports d’études et de résultats

Le protocole de recherche

    • Une tâche un peu éprouvante mais enrichissante
    • Un gage de qualité pour les investisseurs

Le rapport d’analyse des données

    • Une évaluation réaliste
    • Mettre à jour l’avancement des connaissances scientifiques de l’entreprise

Communications scientifiques

    • Mettre en avant la rigueur pour mieux convaincre
    • Visez des revues de renom

Conclusion: Répondre aux défis des startups

    • Bonnes pratiques statistiques : règles contraignantes ou gains d’efficacité?
    • Trouver des compromis acceptables
    • Quelques solutions possibles

Durée de la formation

La durée recommandée de cette formation est d’une session en ligne de 3 heures.

Public cible

L’atelier s’adresse à la fois à l’équipe de direction et à l’équipe scientifique, idéalement les deux simultanément pour stimuler les discussions sur le sujet. Destiné à permettre aux startups d’évaluer l’adéquation de leur démarche scientifique aux exigences réglementaires, il peut être autonome ou complété par différentes interventions pour approfondir la réflexion.